Одобрено исследование первой клеточной терапии на основе плюрипотентных клеток

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило проведение исследования NouvNeu001 — инновационной клеточной терапии для лечения болезни Паркинсона. Этот новый метод был разработан компанией iRegene Therapeutics.

NouvNeu001 представляет собой первую в мире аллогенную (то есть с использованием донорских клеток) терапию, основанную на индуцированных плюрипотентных стволовых клетках. Эти клетки создаются в лаборатории путем «перепрограммирования» обычных клеток взрослого организма в эмбриональные стволовые клетки, которые затем могут трансформироваться практически в любой тип клеток организма.

Одной из причин болезни Паркинсона является гибель дофаминергических нейронов в черной субстанции мозга. Эти нейроны ответственны за производство дофамина — нейромедиатора, участвующего в контроле движений. Когда около 50–60% этих клеток погибает, начинают проявляться симптомы болезни Паркинсона.

NouvNeu001 будет вводиться пациентам стереотаксическими двусторонними внутримозговыми инъекциями в область стриатума или скорлупы. Ожидается, что после трансплантации эмбриональные стволовые клетки созреют в дофаминергические нейроны, установят связи с оставшимися нейронами в мозге и восстановят выработку и секрецию дофамина в пораженных областях.

Клинические испытания NouvNeu001 стартовали в Китае в начале 2024 года. Предварительные результаты демонстрируют значительное улучшение моторных функций у пациентов с болезнью Паркинсона без серьезных побочных эффектов.