Препарат от болезни Альцгеймера Simufilam провалил III фазу клинических испытаний

Компания Cassava Sciences объявила о неудаче в исследовании препарата simufilam, разработанного для лечения болезни Альцгеймера. Исследование III фазы ReThink-ALZ, в котором участвовали пациенты с легкой и умеренной формой заболевания, показало, что препарат не достиг ни одной из первичных конечных точек. Официальное заявление опубликовано на сайте компании.

Simufilam представляет собой исследовательский пероральный препарат, основанный на малой молекуле, нацеленной на белок филамин А. Однако в ходе испытаний он не показал улучшения когнитивных функций или положительного влияния на диагностические биомаркеры.

Среднее ухудшение когнитивных функций, измеренное по шкале ADAS-COG12, составило 2,8 балла в группе, принимавшей препарат, и 3,2 балла в группе плацебо, что дало разницу всего в 0,39 балла. По шкале ADCS-ADL, оценивающей повседневную активность пациентов, снижение функционального состояния составило 3,3 балла в группе simufilam и 3,8 балла в группе плацебо (разница — 0,51 балла).

Несмотря на отсутствие терапевтического эффекта, профиль безопасности препарата был признан благоприятным.

В исследовании участвовали 804 пациента с диагнозом легкой или умеренной болезни Альцгеймера, средний возраст которых составлял 74 года. В течение 52 недель участники получали simufilam в дозе 100 мг или плацебо. Эффективность оценивалась на основе изменений когнитивных функций, нейропсихических симптомов, уровня биомаркеров (у 100 участников), а также потребности в уходе.

Результаты испытаний ставят под сомнение дальнейшие перспективы применения simufilam для лечения болезни Альцгеймера.