FDA одобрило первую мезенхимальную терапию для лечения реакции «трансплантат против хозяина»

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) утвердило препарат Ryoncil (remestemcel-L-rknd) компании Mesoblast из Австралии. Лекарство предназначено для пациентов с острой реакцией «трансплантат против хозяина» (РТПХ), не поддающихся стероидной терапии.

РТПХ — это осложнение, возникающее после пересадки костного мозга, при котором иммунные клетки донора атакуют ткани пациента. Ryoncil стал первым препаратом, зарегистрированным FDA, на основе мезенхимальных стромальных клеток, извлеченных из костного мозга здоровых доноров. Эти клетки способны преобразовываться в различные типы тканей и модулировать работу иммунной системы.

В ходе III фазы клинических испытаний положительные результаты к 28-му дню терапии были достигнуты у 70% пациентов, а у 30% наблюдалось полное исчезновение симптомов РТПХ. Это повысило шансы на выживание после отторжения трансплантата.

Путь Ryoncil к одобрению был непростым: FDA дважды отказывало в регистрации — в 2020 и 2023 годах. Регулятор требовал дополнительных исследований, уточнения данных об эффективности среди взрослых и усовершенствования методов контроля качества препарата.

В США ежегодно выполняется около 10 тысяч операций по пересадке костного мозга, из них 1500 — у детей. Острая РТПХ развивается у 50% пациентов, и стандартная стероидная терапия оказывается неэффективной в половине случаев. Ryoncil предлагает новый подход, способный изменить прогноз лечения таких пациентов.